上海发布促进基因治疗重磅政策，售价上百万元的基因药物如何惠及患者
09/18
11:13
细胞与基因治疗是全球生物医药产业的新赛道，为推动基因治疗与细胞治疗协同发展，加快打造生物医药科技创新“核爆点”和产业发展“集聚区”，市科委、市经信委、市卫健委联合制定的《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023—2025年）》（以下简称《行动方案》）今天发布。这是继去年发布《上海市促进细胞治疗科技创新与产业发展行动方案（2022—2024年）》，系统谋划未来3年促进基因治疗的政策举措。
《行动方案》设立的目标包括：到2025年，上海基因治疗科技创新策源能力进一步增强，临床研究和转化应用能力进一步提升，创新体系进一步完善，产业生态进一步优化；建设5个以上基因治疗及相关领域临床医学研究中心和示范性研究型病房；引进、培育15家以上基因治疗产业领军和骨干企业；1—2个创新产品申请上市。
全球多个基因治疗药物上市
基因治疗是指将外源基因或基因编辑工具导入靶细胞，对由基因异常（通常是指基因缺失或基因突变）引起的疾病进行治疗的方法，具有成药性好、特异性强、疗效显著等特点。基因治疗与细胞治疗联系紧密且部分产品分类存在重合，如嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞治疗产品、诱导性多能干细胞（iPSC）治疗产品等既属于基因治疗产品，又属于细胞治疗产品。
“基因治疗有两个方向——基因替代和基因修复。”上海市生物医药科技发展中心主任李积宗解释，“基因替代好比汽车换胎，用好的基因替换致病基因；基因修复好比补胎，通过给药达到修复致病基因的目的。”
早在上世纪60年代，科学家就在基因治疗研究领域取得进展，然而此后数十年里，出现了多次临床试验失败。近年来，这种疗法终于趋向成熟，已有多个基因治疗药物获批上市（不计入CAR-T等细胞治疗产品），用于治疗杜氏肌营养不良、脊髓性肌萎缩症、先天性黑蒙症、血友病等单基因遗传病疾病。这些药物都由欧美日企业研发，价格非常高昂，其中最贵的是治疗B型血友病的HEMGENIX，一针剂高达350万美元。
除了单基因遗传病等罕见病，随着科技突破，基因疗法今后还有望治疗高血脂、骨关节炎、帕金森病等常见病，获得比现有疗法更好的临床效果。
李积宗介绍，上海在病毒载体类、核酸类等基因治疗产品研发上处于全国领先地位，具备较好的创新策源基础。截至今年6月，我国已有79个基因治疗药物进入临床试验，其中上海19个，数量位居全国前列。
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