上海发布促进基因治疗重磅政策，售价上百万元的基因药物如何惠及患者
09/18
11:13
上海政府部署12项重大任务
为了促进这个领域的科技创新与产业发展，《行动方案》提出12项重大任务和8项保障措施，旨在增强创新策源和临床研究转化能力，提升基因治疗产品可及性和产业发展能级。
基因编辑工具、递送载体等是基因治疗产品研发的底层技术，《行动方案》提出设立“上海市基因治疗科技创新重大专项”、建设上海市前沿生物技术研究院，加强基础研究和技术攻关，同时探索实践人工智能赋能、临床准备队列等新研究范式。
基因治疗产品技术创新性强、前期投入大，《行动方案》提出加强专业孵化器和创新平台建设，培育一批高质量专业孵化器，建立符合生产质量管理规范（GMP）的基因治疗及相关领域工程化功能平台服务体系，加速概念验证、产品检测和中试放大，缩短研发、临床与生产周期。
作为一种直接操作基因的颠覆性技术，基因治疗对临床研究设施、研究能力和伦理审查机制提出了新要求。《行动方案》要求：探索建设基因治疗特色研究型医院和示范性研究型病房，促进基因治疗药物临床试验和产品开发；加大对本市医疗机构承担新药临床试验和研究者发起的临床研究（IIT）等项目的支持力度，按照每人5万元标准择优给予医疗机构资助；研究制订伦理快速审查等工作规则和标准，建立市级医院伦理审查结果互认机制。
《行动方案》将给企业带来“真金白银”。对已在国内开展临床试验，由本市注册企业获得上市许可并在本市生产的基因治疗产品，给予最高3000万元的资金支持；对引入股权融资5000万元以上的基因治疗企业，按照实际获得股权融资额给予不超过2%的资助。
人才是新兴产业的重要支撑。《行动方案》提出，试点设置工程硕博士培养项目，探索驻企培养工程硕博士新模式；鼓励基因治疗领域企事业单位设立博士后科研工作站，或入驻博士后创新实践基地；依托基因治疗领域相关产业平台，完善企业专业技术人才队伍建设。
探索多元复合方式购买天价药
基因治疗产品的“天价”属性，也需要政策介入。作为上海基因治疗头部企业，信念医药研发的BBM-H901注射液已完成Ⅲ期临床试验给药，相关临床研究结果去年登上了国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》和《柳叶刀—血液病学》。这款治疗B型血友病的药物对标的是全球最贵药物HEMGENIX，目前尚未定价，外界预测一针剂价格将超过100万元。
国产“天价”创新药能否进入医保？可采用怎样的支付方式？信念医药首席运营官郑浩表示，公司一直在就新药上市后的支付方式问题与政府部门沟通，新政策中的相关表述令他们感到欣喜。
《行动方案》指出：要完善保险支持举措，积极推荐符合条件的上市基因治疗创新产品进入国家医保药品目录，探索多元复合的支付方式；支持罕见病等领域基因治疗药物纳入“沪惠保”等惠民型商业医疗保险范围；发挥多层次商业医疗保险作用，推动本市企业、商业保险公司及医疗机构等探索分期付费、按疗效付费等创新支付模式，从多个维度提高基因治疗产品可及性。
“分期付费、按疗效付费是我们呼吁探索的创新支付模式，欧美国家已有先例。”郑浩说，“基因治疗药物虽然昂贵，但与传统治疗方法相比，具有‘一次给药、长期有效’的优势。以BBM-H901注射液为例，它携带人凝血因子Ⅸ基因，通过单次静脉给药进入人体后，会在肝脏持续表达基因产生蛋白，提高并长期维持患者的凝血因子水平。”根据外界预测药价推算，如果采用按疗效的分期付费模式，只需每年支付现有Ⅸ因子预防治疗的年费用，6—7年后就能覆盖整个基因治疗的费用。这样短期内不会给医保基金和患者带来支付压力，长期还会节约医保基金，同时减轻患者负担。
李积宗认为，测算基因治疗药物的医保负担要“算总账”。目前，预防和按需使用凝血因子替代疗法是血友病的标准临床治疗，患者须终生反复注射血浆源性或重组凝血因子。从患者一生的时间尺度看，传统疗法给医保带来的负担其实很重。因此，支持基因治疗药物研发并探索多元复合的支付方式，是一条有望提高患者生活质量、减轻医保负担的路径。
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